La terapia de genes Glybera sirve para tratar la mutación de la enzima de lipoproteinlipasa, que impide la síntesis normal de los lípidos a causa de las copias defectuosas de un gen. Como resultado los lípidos se acumulan en la sangre provocando dolores de estómago y causando pancreatitis. El tratamiento, elaborado por el laboratorio neerlandés UniQure, consiste en la introducción de un gen sano en el organismo del enfermo.
Comienza a venderse el fármaco más caro del mundo
La terapia de genes Glybera sirve para tratar la mutación de la enzima de lipoproteinlipasa, que impide la síntesis normal de los lípidos a causa de las copias defectuosas de un gen. Como resultado los lípidos se acumulan en la sangre provocando dolores de estómago y causando pancreatitis. El tratamiento, elaborado por el laboratorio neerlandés UniQure, consiste en la introducción de un gen sano en el organismo del enfermo.